Hämatopoetische Stammzelltransplantation und primäre Myelofibrose
Warum nicht't Jeder bekommt eine Transplantation?
Eine Heilung hört sich wundervoll an. Vielleicht fragen Sie sich, warum nicht alle Patienten mit primärer Myelofibrose eine Transplantation erhalten. Es geht um das Gleichgewicht von Risiko und Nutzen.Die Behandlung bei primärer Myelofibrose richtet sich nach der Risikokategorie, basierend auf den Anzeichen und Symptomen, die bei Ihnen auftreten. Wenn Sie keine Symptome haben oder Symptome mit einer Erkrankung mit geringem Risiko haben, beträgt das mittlere Überleben nach der Diagnose 15,4 Jahre. In diesem Fall überwiegen die potenziellen Komplikationen (akute oder chronische Transplantat-Wirt-Krankheit und Tod), die mit einer Transplantation einhergehen, den Nutzen der Heilung. Studien haben gezeigt, dass das Fünfjahresüberleben bei Menschen mit niedrigem Risiko oder einer Erkrankung mit mittlerem Risiko geringer war, wenn sie sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterzogen hatten. Bei Intermediate-2- und Hochrisikokrankheiten verbesserte sich das Fünfjahresüberleben bei Menschen, die eine Transplantation erhielten, im Vergleich zu denen, die dies nicht taten.
Wenn Sie an einer primären Myelofibrose mit mittlerem oder hohem Risiko leiden, ist eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) die bevorzugte Behandlung. Da ein höheres Alter das Risiko für transplantationsbedingte Komplikationen erhöht (vorwiegend sekundär zur Transplantat-Wirt-Erkrankung), war die HSCT in der Vergangenheit Personen mit primärer Myelofibrose unter 60 Jahren vorbehalten. Dies schränkt die Anzahl der Patienten mit primärer Myelofibrose, die potenzielle Kandidaten für diese Therapie sind, erheblich ein. Darüber hinaus ist der bevorzugte Spender für HSCT ein passendes Geschwister. Ein Vollgeschwister (dieselbe Mutter und derselbe Vater wie der Empfänger) hat eine von vier Chancen, ein Match zu sein, was die Anzahl der Personen, die sich dieser Therapie unterziehen können, weiter einschränkt.
Prognose nach Transplantation
Derzeit leben 40 bis 60 Prozent der Menschen mit primärer Myelofibrose, die sich einer Transplantation unterziehen, mindestens drei bis vier Jahre. Es gibt Hinweise darauf, dass eine Splenektomie (chirurgische Entfernung der Milz) vor der Transplantation mit einer Verbesserung der Überlebensraten insbesondere bei Männern verbunden ist. Der Grund hierfür ist jedoch noch nicht vollständig geklärt. Darüber hinaus scheinen Menschen mit Myelofibrose nach Polyzythämie vera oder essentieller Thrombozythämie nach der Transplantation eine bessere Überlebensrate zu haben als Menschen mit primärer Myelofibrose.Wer ist nicht berechtigt??
Einige Menschen mit Hochrisikokrankheiten sind keine Kandidaten für HSCT. Dies wird in erster Linie durch die Überlebenswahrscheinlichkeit nach HSCT bestimmt.Dinge wie eine übermäßig große Milz (mehr als 20 Zentimeter unter dem Brustkorb) und mehr als 20 Bluttransfusionen vor der Transplantation (insbesondere wenn Sie beide haben) wurden mit einem niedrigeren Fünfjahresüberleben nach der Transplantation in Verbindung gebracht.
Was wenn du'Nicht förderfähig?
Was wird also empfohlen, wenn Sie an einer hochriskanten primären Myelofibrose leiden, sich aber nicht für eine HSCT qualifizieren oder keinen Spender haben? Wenn Sie Symptome wie schmerzhafte Milzvergrößerung, Müdigkeit, Knochenschmerzen, Nachtschweiß usw. haben, kann Ruxolitinib eine sinnvolle Therapie sein.Es wurde gezeigt, dass Ruxolitinib die Symptome reduziert, die Milzgröße verringert und die Anämie bei Menschen mit primärer Myelofibrose verbessert. Eine andere Alternative zur HSZT könnte die Aufnahme in eine klinische Studie sein. Auf diese Weise erhalten Sie frühzeitig Zugang zu Medikamenten, die als potenzielle Therapie für die primäre Myelofibose untersucht werden.
Es ist nicht leicht zu lernen, dass Sie nicht für eine Heilung in Frage kommen, aber denken Sie daran, alle Ihre Optionen zu erkunden.
Die Zukunft der Transplantation als Behandlung
Mit Verbesserungen bei den Behandlungen rund um die Transplantation, wie dem Behandlungsschema zur Vorbereitung des Knochenmarks vor der Transplantation und den Medikamenten zur Vorbeugung der Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit, werden mehr Transplantationen bei Menschen über 60 Jahren und mit alternativen Spendern durchgeführt (Verwandte nicht) perfekt aufeinander abgestimmte oder aufeinander abgestimmte unabhängige Spender). Einige Zentren verpflanzen Menschen mit Myelofibrose bis zum Alter von 75 Jahren.Hoffentlich wird HSCT mit weiteren Verbesserungen für mehr Menschen mit Myelofibrose verfügbar sein. Da die primäre Myelofibrose eine seltene Erkrankung ist, wird es Jahre dauern, bis wir die Rolle alternativer Spender bei der HSCT für diese Erkrankung genau verstehen.
