Was barmherziger Drogenkonsum für Krebspatienten und Onkologen bedeutet

Was versteht man unter mitfühlendem Drogenkonsum bei Krebspatienten? Denke über diese Fragen nach:
Was passiert, wenn nur eine Behandlung untersucht wird, die Ihnen helfen könnte, aber Sie die Anforderungen für die Zulassung zur klinischen Studie nicht erfüllen? Was ist, wenn Sie alle alternativen Behandlungen mit Ausnahme einer vielversprechenden Behandlung, die noch nicht von der FDA zugelassen wurde, nicht bestanden haben? In diesem Fall verfügt die FDA über einen Sicherungsplan. Dies wird als Ausnahmeregelung für mitfühlenden Konsum oder erweiterter Zugang zu Prüfpräparaten bezeichnet.

Was ist die Bedeutung und der Zweck des "barmherzigen Drogenkonsums"?

Mitfühlender Drogenkonsum bezieht sich auf die Verwendung eines Prüfpräparats (experimentelles Medikament) oder Medizinprodukts (eines von der FDA noch nicht zugelassenen). außerhalb einer klinischen Studie zur Behandlung, wenn keine andere zufriedenstellende Behandlung verfügbar ist. Vor der Zulassung durch die FDA darf ein Prüfpräparat in den USA nicht verkauft oder vermarktet werden.

Was ist ein Investigational New Drug (IND)? - Überprüfung der klinischen Studien und des Prozesses der FDA-Zulassung

Vor der Erörterung des mitfühlenden Drogenkonsums kann es hilfreich sein, den Prozess eines neuen Arzneimittels oder Verfahrens zu unterstützen und zu beschreiben, während es entwickelt und letztendlich entweder abgelehnt oder vom FDA-Zulassungsprozess zur Verwendung durch die breite Öffentlichkeit genehmigt wird. In dieser Diskussion beschränke ich mich auf Medikamente.
Der erste Schritt, den Forscher bei der Bewertung eines möglichen Medikaments verwenden, sind nicht-humane Studien. Neue Medikamente in dieser Umgebung werden entweder an Krebszellen getestet, die in einer Schale im Labor gezüchtet wurden, oder an anderen Tieren, wie z. B. Mäusen. Wenn diese Studien als ausreichend abgeschlossen gelten, durchlaufen die Tests am Menschen drei Phasen klinischer Studien. Klinische Studien der Phase 1 werden an einer kleinen Anzahl von Personen durchgeführt und sollen die Frage beantworten: "Ist das Medikament sicher?" Phase-2-Studien sind der nächste Schritt, um die Frage zu beantworten: "Funktioniert die Behandlung?" Die letzte Phase vor der Zulassung (oder Ablehnung) durch die FDA sind klinische Phase-3-Studien, die zur Beantwortung der Frage eingesetzt werden: "Funktioniert die Behandlung besser als zugelassene Standardbehandlungen oder mit weniger Nebenwirkungen?"
Unter Verwendung dieses Szenarios würde der barmherzige Drogenkonsum die Verwendung eines Medikaments bedeuten, das sich in einer der Phasen der klinischen Studien vor der Zulassung durch die FDA befindet, jedoch nicht als Teilnehmer an einer der klinischen Studien.

Wann könnte sich jemand für den Konsum mitfühlender Drogen qualifizieren (Ausnahmeregelung für den Konsum mitfühlender Drogen)??

Im Idealfall werden Krebspatienten, die möglicherweise von einem neuen Prüfpräparat (IND) profitieren, in eine aktive klinische Studie aufgenommen, in der dieses Medikament untersucht wird. Das heißt, einige Personen, die von einem untersuchten Medikament profitieren können, erfüllen möglicherweise nicht die spezifischen Kriterien für die Aufnahme in diese klinische Studie, z. B. aus Gründen des Alters, früherer Behandlungen, des Leistungsstatus oder anderer ausschließlicher Bedingungen. In diesem Fall müssen 2 Kriterien erfüllt sein:

Es darf keine zufriedenstellende alternative Therapie zur Diagnose, Überwachung oder Behandlung einer schweren Krankheit geben
Das wahrscheinliche Risiko für die Person aus dem Prüfpräparat (oder -verfahren) ist nicht größer als das wahrscheinliche Risiko aus der Krankheit selbst.

Was ist erweiterter Zugang zu Prüfpräparaten??

Wenn Sie FDA-Dokumente lesen, fragen Sie sich möglicherweise, was der Unterschied zwischen erweitertem Zugriff und Ausnahmeregelung für mitfühlende Verwendung ist, oder ob sie austauschbar verwendet werden. Die Antwort lautet, dass es 3 Ebenen mit erweitertem Zugriff gibt, wobei sich die erste auf die Verwendung durch eine Person bezieht Diese Ebenen umfassen:

Die Verwendung von Prüfpräparaten für einzelne Patienten
Patientenpopulationen mittlerer Größe (bis zu 100) und
Größere Patientengruppen (mehr als 100)

Voraussetzungen für den individuellen Zugang zu Prüfpräparaten gegen Krebs

Folgende Voraussetzungen müssen erfüllt sein, um einen individuellen Zugang zu erhalten:

Das Medikament (oder Verfahren) muss zur Diagnose, Überwachung oder Behandlung einer schweren Krankheit dienen.
Der Patient muss für laufende klinische Studien des Arzneimittels nicht in Frage kommen.
Die FDA muss feststellen, dass die Ausnahme für den mitfühlenden Gebrauch keine Phase laufender klinischer Studien des Arzneimittels beeinträchtigt.
Es darf keine zufriedenstellende alternative oder vergleichbare Behandlung für den Patienten geben, da der Patient diese alternativen Therapien sonst nicht tolerieren kann.
Ein Patient muss eine Krebsdiagnose haben, für die das Prüfpräparat Wirksamkeit nachgewiesen hat. Mit anderen Worten, die FDA muss feststellen, dass es genügend Beweise dafür gibt, dass das Medikament sicher und wirksam ist, um seine Verwendung für einen bestimmten Patienten zu rechtfertigen.
Ein Patient muss normalerweise eine Standardbehandlung durchlaufen haben, die nicht erfolgreich ist.
Das Medikament muss bei einer schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankung angewendet werden, bei der die Risiken einer experimentellen Behandlung die Risiken einer Nichtbehandlung überwiegen. Mit anderen Worten, das Risiko, einschließlich des Todes, der experimentellen Behandlung wird als geringer eingeschätzt als das Risiko, an der Krankheit ohne Behandlung zu sterben.

Der Erwerb des Arzneimittels erfordert die aktive Beteiligung von Arzt und Patient
Der Arzt muss bereit sein, das Medikament zu handhaben und die Behandlung zu überwachen
Das Unternehmen, das das Arzneimittel herstellt, muss der Bereitstellung des Arzneimittels zustimmen (die FDA kann das Unternehmen nicht zur Bereitstellung des Arzneimittels "zwingen".) Wenn das Unternehmen eine Zahlung für das Arzneimittel anfordert, muss der Patient diese Zahlung leisten.
Nach Eingang des Antrags entscheidet die FDA, ob eine Ausnahme für die mitfühlende Verwendung zulässig ist oder nicht. Es ist wichtig zu beachten, dass dies ein schwieriger Prozess ist, Seit 2009 hat die FDA die überwiegende Mehrheit der neu eingegangenen Arzneimittelzulassungsanträge genehmigt.

Bewerbungsverfahren für Compassionate Drug Use

Es gibt zwei Arten von Anwendungen für die mitfühlende Verwendung. Diese schließen ein:

Notfallgebrauch - In einer Notsituation kann eine telefonische Anfrage (oder eine andere schnelle Kommunikationsform) gestellt werden, und ein FDA-Beamter kann telefonisch die Genehmigung erteilen, mit der Behandlung zu beginnen. Der behandelnde Arzt muss nach dieser mündlichen Genehmigung innerhalb von 15 Tagen nach der mündlichen Genehmigung der FDA zur Verwendung des Arzneimittels einen schriftlichen Antrag auf Prüfpräparatantrag stellen. (Wenn in einer sich abzeichnenden Situation nicht genügend Zeit vorhanden ist, um die Genehmigung des Prüfausschusses (IRB) einzuholen, kann die Behandlung ohne die Genehmigung des IRB beginnen, sofern der IRB vom Arzt, der die Notfallbehandlung durchführt, innerhalb von 5 Arbeitstagen benachrichtigt wird.)
Mitfühlende Verwendung (Zugang für einen Patienten) - Sofern kein lebensbedrohlicher Notfall vorliegt, muss der behandelnde Arzt einen Antrag auf Erprobung eines neuen Drogenkonsums ausfüllen. Sobald dieser Antrag bei der FDA eingegangen ist, hat die FDA eine Frist von 30 Tagen, innerhalb derer der Antrag geprüft und eine Entscheidung über die Annahme oder Ablehnung getroffen werden kann. Denken Sie daran, dass die Entscheidung in den meisten Fällen so schnell wie möglich dem behandelnden Arzt mitgeteilt wird.

(Da sich diese Informationen mit der Zeit ändern, finden Sie die neuesten Informationen in den FDA-Quellen am Ende dieses Artikels.)

Was Sie als Patient wissen müssen

Es gibt mehrere Dinge zu beachten, wenn Sie die Verwendung eines Prüfpräparats in Betracht ziehen. Diese schließen ein:

Das Medikament (oder Verfahren) kann schwerwiegende Risiken haben.
Da das Medikament (oder Verfahren) noch nicht von der FDA zugelassen wurde, ist nicht bekannt, ob das Prüfpräparat besser oder schlechter als das Standardpräparat ist. Möglicherweise erhalten Sie keinen zusätzlichen Nutzen aus dem Medikament.
Die kurzfristigen Nebenwirkungen und langfristigen Nebenwirkungen des Arzneimittels sind noch nicht vollständig bekannt.

Dein Arzt's Verantwortung beim barmherzigen Drogenkonsum

Bei der Beantragung eines mitfühlenden Drogenkonsums ist Ihr behandelnder Onkologe (derjenige, für den Sie sich selbst verantwortlich sehen) für die Anwendung, Verabreichung und Dokumentation der Behandlung verantwortlich.

Der behandelnde Arzt muss einen Antrag wie oben beschrieben ausfüllen.
Der behandelnde Arzt ist dafür verantwortlich, ein Behandlungsprotokoll einzureichen und der FDA einen Bericht über das Behandlungsergebnis, die Zusammenfassung und alle Nebenwirkungen vorzulegen.
Der behandelnde Arzt ist dafür verantwortlich, das Arzneimittel vom Hersteller / Entwickler zu beziehen und alle nach der Behandlung verbleibenden Arzneimittel zu berücksichtigen.
Der behandelnde Arzt muss sich verpflichten, den Patienten während der gesamten Behandlung zu überwachen und dabei alle Richtlinien und Verantwortlichkeiten zu beachten, die er als Prüfer für diesen Patienten wahrnimmt.