Das Orphan Drug Act zur Unterstützung seltener Krankheiten
Was ist ein Orphan Drug??
Ein Orphan Drug ist ein Medikament (Arzneimittel), das aufgrund des Mangels an einem Unternehmen, das das Medikament für rentabel hält, unterentwickelt bleibt. Der Grund, warum das Medikament nicht rentabel ist, ist oft, dass es relativ wenige Menschen gibt, die das Medikament kaufen, wenn sie gegen die Forschung und Entwicklung abgewogen werden, die zur Herstellung des Medikaments erforderlich sind. Mit einfachen Worten, Orphan Drugs sind diejenigen, von denen Unternehmen nicht erwarten, dass sie viel Geld verdienen, und stattdessen ihre Bemühungen auf Drogen lenken, die Geld einbringen.Warum manche Medikamente "Orphan Drugs" sind
Pharma- (Arzneimittel-) und Biotech-Unternehmen erforschen und entwickeln ständig neue Medikamente zur Behandlung von Erkrankungen, und neue Arzneimittel kommen häufig auf den Markt. Menschen, die an seltenen Krankheiten oder Störungen leiden, sehen hingegen für ihre Krankheiten nicht die gleiche Aufmerksamkeit in der Arzneimittelforschung. Dies liegt daran, dass ihre Zahl gering ist und der potenzielle Markt für neue Medikamente zur Behandlung dieser seltenen Krankheiten (im Allgemeinen als „Orphan Drugs“ bezeichnet) ebenfalls gering ist.Eine seltene Krankheit tritt bei weniger als 200.000 Personen in den USA oder bei weniger als 5 von 10.000 Personen in der Europäischen Union auf. Die staatlichen Aufsichtsbehörden in den USA und der Europäischen Union haben daher Schritte unternommen, um dieses Missverhältnis bei der Arzneimittelentwicklung zu verringern
Anreize zur Förderung der Entwicklung von Orphan Drugs
In Anbetracht der Tatsache, dass in den USA keine geeigneten Medikamente für seltene Erkrankungen entwickelt wurden und die Arzneimittelhersteller tatsächlich einen finanziellen Verlust bei der Entwicklung von Medikamenten für seltene Erkrankungen erleiden würden, verabschiedete der US-Kongress 1983 das Orphan Drug Act.Das US-Büro für Orphan-Produktentwicklung
Die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) ist verantwortlich für die Gewährleistung der Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, die in den USA auf dem Markt sind. Die FDA richtete das Office of Orphan Product Development (OOPD) ein, um bei der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden (und anderen medizinischen Produkten für seltene Erkrankungen) zu helfen, einschließlich der Bereitstellung von Forschungsstipendien.Arzneimittel für seltene Leiden müssen wie andere Arzneimittel durch Forschung und klinische Studien noch als sicher und wirksam befunden werden, bevor sie von der FDA für die Vermarktung zugelassen werden.
Das 1983 in den USA verabschiedete Orphan Drug Act
Der Orphan Drug Act bietet Anreize, Unternehmen zur Entwicklung von Arzneimitteln (und anderen Medizinprodukten) für die kleinen Märkte von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu bewegen (in den USA betreffen 47 Prozent der seltenen Erkrankungen weniger als 25.000 Menschen). Diese Anreize umfassen:- Bundessteuergutschriften für die Forschung (bis zu 50 Prozent der Kosten) zur Entwicklung eines Orphan Drug.
- Ein garantiertes 7-Jahres-Monopol auf Arzneimittelverkäufe für das erste Unternehmen, das die FDA-Zulassung für ein bestimmtes Arzneimittel erhalten hat. Dies gilt nur für die genehmigte Verwendung des Arzneimittels. Ein anderer Antrag für eine andere Verwendung könnte auch von der FDA genehmigt werden, und das Unternehmen hätte auch für diese Verwendung exklusive Vermarktungsrechte für das Arzneimittel.
- Verzicht auf Gebühren für die Zulassung von Arzneimitteln und jährliche FDA-Produktgebühren.
Wirkung des Orphan Drug Act in US-Pharmazeutika
Seit dem Inkrafttreten des Orphan Drug Act im Jahr 1983 ist es für die Entwicklung vieler Medikamente verantwortlich. Bis 2012 gab es mindestens 378 Medikamente, die nach diesem Verfahren zugelassen wurden, und die Zahl steigt weiter an.Beispiel für Arzneimittel, die aufgrund des Orphan Drug Act erhältlich sind
Zu den zugelassenen Arzneimitteln gehören unter anderem:- Adrenocorticotropes Hormon (ACTH) zur Behandlung von Kinderkrämpfen
- Tetrabenzin zur Behandlung der Chorea, die bei Menschen mit Huntington-Krankheit auftritt
- Enzymersatztherapie für Personen mit Glykogenspeicherstörung, Morbus Pompe
Internationale Forschung und Entwicklung für Orphan Drugs
Wie der US-Kongress hat auch die Regierung der Europäischen Union (EU) die Notwendigkeit erkannt, die Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden zu verstärken.Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden
Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMEA) wurde 1995 gegründet und ist für die Gewährleistung der Sicherheit und Wirksamkeit von Arzneimitteln auf dem EU-Markt verantwortlich. Es bündelt die wissenschaftlichen Ressourcen der 25 EU-Mitgliedstaaten. Im Jahr 2000 wurde der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) eingesetzt, um die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden in der EU zu überwachen.Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden
Die vom Europäischen Rat verabschiedete Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden bietet Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden (und anderen Arzneimitteln für seltene Krankheiten) in der EU, darunter:- Gebührenbefreiung im Zusammenhang mit dem Genehmigungsverfahren für das Inverkehrbringen.
- Ein garantiertes 10-Jahres-Monopol auf Arzneimittelverkäufe für das erste Unternehmen, das die Genehmigung für die Vermarktung eines Arzneimittels durch die EMEA erhalten hat. Dies gilt nur für die genehmigte Verwendung des Arzneimittels.
- Gemeinschaftszulassung - ein zentrales Zulassungsverfahren, das sich auf alle Mitgliedstaaten der EU erstreckt.
- Protokollunterstützung, dh Bereitstellung wissenschaftlicher Beratung für Arzneimittelhersteller zu den verschiedenen Tests und klinischen Studien, die für die Entwicklung eines Arzneimittels erforderlich sind.
