Wie experimentelle Medikamente in klinischen Studien eingesetzt werden

Versuchsmedikamente oder Prüfpräparate sind Medikamente, die noch nicht von der FDA zugelassen sind, jedoch untersucht werden, um festzustellen, ob sie sicher sind, in welcher Dosierung sie angewendet werden, ob sie wirken und welche Nebenwirkungen sie verursachen können. Um mit diesen Medikamenten behandelt zu werden, muss man an einer klinischen Studie teilnehmen oder die Kriterien für einen mitfühlenden Gebrauch erfüllen. Informieren Sie sich über die Art und Weise, in der diese Medikamente angewendet werden, über die potenziellen Vor- und Nachteile ihrer Anwendung sowie über die zu berücksichtigenden Fragen und fragen Sie Ihren Arzt, bevor Sie eines dieser Medikamente einnehmen.

Definition

Ein experimentelles Medikament ist ein Medikament, das erste Tests im Labor (und normalerweise an Tieren) durchlaufen hat, damit es an Menschen verabreicht werden kann, aber noch nicht von der FDA (Food and Drug Administration) zugelassen wurde..
Diese Medikamente werden auch als "Prüfpräparate" bezeichnet. Da sie noch nicht von der FDA zugelassen wurden, können sie noch nicht legal vermarktet und verkauft werden. Mit wenigen Ausnahmen, wie erweitertem Zugang und besonderen Ausnahmen (mitfühlender Gebrauch), besteht die häufigste Methode zur Verwendung eines experimentellen Arzneimittels in der Teilnahme an einer klinischen Studie unter Verwendung des Arzneimittels.
Es kann zunächst beängstigend sein, wenn Ihr Arzt ein Medikament empfiehlt, das als „experimentell“ eingestuft ist. Es ist jedoch sehr hilfreich, zu verstehen, was dies bedeutet, und eine Liste mit Fragen zu haben, die gestellt werden müssen. Es kann auch Ihre Befürchtungen zerstreuen, dass es viele Mythen über klinische Studien gibt, aber jedes Medikament, das wir haben und das zugelassen wurde, wurde einmal als experimentelles Medikament untersucht.

Verschiedene Phasen experimenteller Drogen

Nicht alle experimentellen Arzneimittel wurden in gleichem Maße untersucht. Einige fangen gerade erst an, beim Menschen angewendet zu werden, andere wurden längere Zeit verwendet und stehen kurz vor der Zulassung durch die FDA. Die verschiedenen Phasen klinischer Studien dienen unterschiedlichen Zwecken und unterscheiden sich in der Anzahl der behandelten Personen.
Bevor ein Medikament an Menschen getestet wird, wird es in der Regel an Krebszellen oder anderem Gewebe im Labor sowie an Labortieren getestet. Die ersten Studien am Menschen sind Phase-1-Studien. In diesen Prozessen sind nur wenige Menschen. Der Zweck dieser frühesten Studien besteht hauptsächlich darin, festzustellen, ob ein experimentelles Arzneimittel für den Menschen sicher ist, und um herauszufinden, welche Dosis am besten geeignet ist.
Die nächste Teststufe sind Phase-2-Studien. Diese Studien umfassen mehr Personen und werden verwendet, um zu bewerten, ob ein Medikament wirksam ist oder nicht. Da in diesen Studien eine größere Anzahl von Personen anwesend ist, werden auch weitere Informationen zur Sicherheit gewonnen.
Das letzte Forschungsstadium vor der Zulassung durch die FDA ist eine Phase-3-Studie. Während die Sicherheit erneut getestet wird, werden diese Versuche durchgeführt, um festzustellen, ob es sich bei dem neuen Medikament um ein solches handelt Mehr Wirksam als derzeit verfügbare Behandlungen oder wenn es genauso wirksam ist, aber weniger Nebenwirkungen hat als andere verfügbare Medikamente.

Wer kann experimentelle Drogen nehmen??

Experimentelle Medikamente sind häufig nur in einer klinischen Studie erhältlich. Für diejenigen, die nicht an einer klinischen Studie teilnehmen, gibt es möglicherweise andere Optionen.

Experimentelle Medikamente in klinischen Studien

Die bei weitem häufigste Art, ein experimentelles Medikament zu verwenden, ist die Registrierung und Teilnahme an einer klinischen Studie, in der das Medikament untersucht wird. Um an einer klinischen Studie teilnehmen zu können, müssen Sie eine Checkliste der von den Forschern festgelegten Zulassungskriterien erfüllen. Diese Kriterien können unter anderem Geschlecht, Alter und Leistungsstatus umfassen. Daher wird nicht jeder, der davon profitieren könnte, zur Prüfung zugelassen.

Verwendung von experimentellen Arzneimitteln außerhalb einer klinischen Studie

Gelegentlich können experimentelle Arzneimittel auch außerhalb klinischer Studien erworben werden, z. B. durch Mitgefühl oder fortgeschrittenen Zugang. Es müssen jedoch ganz bestimmte Kriterien erfüllt sein, um für die Verwendung in Frage zu kommen. Diese schließen ein:

Die Standardbehandlung für Ihre Erkrankung muss fehlgeschlagen sein.
Sie sind ansonsten nicht berechtigt, an klinischen Studien teilzunehmen, in denen das Medikament untersucht wird.
Es darf keine alternative Behandlung geben.
Das Medikament muss in bisherigen Studien eine gewisse Aktivität gegen Ihren bestimmten Krebs gezeigt haben.
Die Vorteile des Drogenkonsums müssen die erwarteten Risiken des Drogenkonsums überwiegen.

In Ergänzung:

Es muss Beweise dafür geben, dass das Medikament für Sie von Nutzen sein wird.
Das Medikament muss außerhalb des Protokolls einer klinischen Studie sicher verabreicht werden können.
Für diejenigen Personen, die an laufenden klinischen Studien teilnehmen, muss eine ausreichende Versorgung mit dem Medikament vorhanden sein.

Vor-und Nachteile

Die Verwendung eines experimentellen Arzneimittels hat eine Reihe von Vor- und Nachteilen. Viele Leute finden es hilfreich, diese auf Papier aufzulisten, damit sie ihre Optionen sorgfältig abwägen können. Vor- und Nachteile sind:

Vorteile

Es gibt eine Reihe von Gründen, warum ein experimentelles Medikament Vorteile in Bezug auf von der FDA genehmigte Optionen haben kann. Einige davon sind:

Ein experimentelles Medikament kann Ihnen die Möglichkeit geben, Krebs oder einen anderen Gesundheitszustand, für den noch keine wirksamen Behandlungen verfügbar sind, wirksam zu behandeln, wenn andere Behandlungen versagt haben oder wenn derzeit zugelassene Behandlungen für risikoreicher oder nebenwirkungsreicher gehalten werden.
Forscher erhalten möglicherweise wertvolle Informationen über das Medikament, die anderen in Zukunft helfen könnten.
Die meisten Menschen, denen im Rahmen einer klinischen Studie ein experimentelles Medikament verabreicht wird, werden von einem medizinischen Team genau überwacht.
Medikamente, die als Prüfpräparate gelten, sind für Studienteilnehmer häufig kostenlos.

Nachteile

Da ein experimentelles Medikament noch nicht ausreichend getestet wurde, um die FDA-Zulassung zu erhalten, ist möglicherweise weniger über seine Wirksamkeit und Sicherheit bekannt. Mögliche Nachteile sind:

Das Medikament könnte negative Auswirkungen (Nebenwirkungen) haben, die Forscher noch nicht entdeckt haben.
Das Medikament kann Ihnen nicht spezifisch helfen.
Wenn es sich bei der Studie um eine placebokontrollierte Studie handelt, wissen Sie möglicherweise nicht, ob Sie das experimentelle Arzneimittel oder ein Placebo erhalten (Hinweis: Die Forscher teilen Ihnen mit, ob dies möglich ist). Bei klinischen Studien mit Krebs wird nur selten ein Placebo verwendet. Stattdessen werden neuere Medikamente normalerweise mit älteren "Standard" -Medikamenten verglichen. Dies bedeutet, dass Sie entweder das experimentelle Medikament oder das derzeit verschriebene Medikament erster Wahl für Ihren Krebs erhalten.
Die Verwendung des Arzneimittels kann Ihre Chancen auf eine andere Behandlung oder die Teilnahme an einer anderen klinischen Studie verringern.

Zu stellende Fragen

Wenn Sie über die Verwendung eines experimentellen Arzneimittels nachdenken, sei es in einer klinischen Studie oder mitfühlend, ist es hilfreich, sich und Ihrem Arzt (oder den Forschern) mehrere Fragen zu stellen. Dabei ist es sehr hilfreich, jemanden mitzubringen, der Sie unterstützen und Fragen stellt, die Sie möglicherweise nicht zu stellen glauben, und der während Ihrer Beratung Notizen machen kann. Zu stellende Fragen könnten sein:

Wie könnte die Droge mir nützen??
Welche Nebenwirkungen kann ich erwarten?
Wie wirkt die Droge (eher in einfachem Englisch als in technischen Begriffen)?
Wer zahlt für das Medikament und alle damit verbundenen Tests und Follow-up?
Was passiert, wenn ich mich entscheide, das Medikament abzusetzen (sowohl physisch als auch im Hinblick auf die Teilnahme an der klinischen Studie?)
Wie lange werde ich das Medikament einnehmen und wie lange wird die Studie dauern?
Muss ich ins Krankenhaus oder werde ich ambulant behandelt??
Wie werde ich wissen, ob die Behandlung funktioniert??
Wen soll ich anrufen, wenn ich während der Einnahme Fragen habe??
Gibt es jemanden, der die Droge genommen hat, mit der ich sprechen kann??
Was passiert, wenn die klinische Studie endet, das Medikament jedoch noch nicht zugelassen ist? Können Sie das Medikament weiter einnehmen, wenn es wirksam ist??

Klinische Studien und Einverständniserklärung

Wenn Sie sich für ein experimentelles Medikament entscheiden, wird Ihr Arzt Ihnen ein Einverständnisformular ausfüllen. Diese ähneln den Formen, die Personen vor der Operation unterschreiben, und weisen darauf hin, dass Sie sich der möglichen Risiken im Zusammenhang mit dem Medikament bewusst sind.

Ein Wort von Verywell

Die Option, ein experimentelles Medikament zu verwenden, kann enorme Angst hervorrufen, selbst wenn eine vernünftige Chance besteht, dass es sicher und wirksam ist. Phase-1-Studien lassen Sie vielleicht noch mehr zögern, aber zu verstehen, was passiert, bevor ein Medikament an Menschen getestet wird, kann hilfreich sein, wenn Sie sich in dieser Situation befinden. Es müssen umfangreiche Forschungsarbeiten durchgeführt und einem Ausschuss vorgelegt werden, bevor erwogen wird, ein Medikament in klinischen Studien am Menschen zu testen. Darüber hinaus wurden viele der untersuchten neuen Medikamente sorgfältig auf bestimmte Prozesse abgestimmt, sodass die Wahrscheinlichkeit größer ist, dass sie wirksam sind als klinische Studien, die in der Vergangenheit durchgeführt wurden. Sicherlich ist es wichtig, viele Fragen zu stellen und weitere Klärungen in Bezug auf alles zu verlangen, was Ihnen unklar erscheint, wenn Sie Ihre Optionen abwägen.