Stammzelltransplantation bei Multipler Sklerose

Die Stammzelltransplantation ist ein experimentelles und aufstrebendes Gebiet der Multiple-Sklerose-Forschung (MS). Bisher sind die wissenschaftlichen Ergebnisse vielversprechend. Experten sind jedoch vorsichtig, da diese Art der Therapie den Körper belastet und ein sorgfältiges Abwägen der Vor- und Nachteile erfordert.

Stammzelltransplantation bei Multipler Sklerose

In der Vergangenheit waren Stammzelltransplantationen für Personen mit bestimmten Arten von Blut- oder Knochenmarkkrebs wie Leukämie, Lymphom oder multiplem Myelom reserviert. In den letzten Jahren wurde die Stammzelltransplantation bei der Behandlung anderer immunbedingter Erkrankungen, einschließlich Multipler Sklerose, untersucht.
Eine Stammzelltransplantation zur Behandlung von MS beginnt mit einem Verfahren, das als Stammzellernte bezeichnet wird. Bei diesem Verfahren werden Stammzellen einer Person aus ihrem eigenen Blutkreislauf (Zugang über eine Vene) oder ihrem eigenen Knochenmark (Zugang über eine Nadel im Becken) entfernt..
Die formale medizinische Bezeichnung dafür ist eine autologe, hämatopoetische Zelltransplantation, dh es werden die eigenen Stammzellen einer Person verwendet, und eine hämatopoetische Bezeichnung für die Bildung von Blutzellen.
Sobald die Stammzellen gesammelt und gelagert sind, wird das Immunsystem einer Person entweder unterdrückt (als nicht-myeloablative Transplantation bezeichnet) oder ausgelöscht (als myeloablative Transplantation bezeichnet). Diese Unterdrückung oder Auslöschung wird durch Chemotherapeutika und immunabbauende Antikörper erreicht.
Der Unterschied zwischen der Unterdrückung des Immunsystems und der Ablation (Auslöschen) besteht darin, dass das Auslöschen höhere, toxischere Dosen der Chemotherapie erfordert als die Unterdrückung, die niedrigere, weniger toxische Dosen erfordert.
Nachdem diese Phase abgeschlossen ist, ruht sich eine Person einige Tage aus, bevor sie sich einer Stammzelleninfusion unterzieht - einem Verfahren, bei dem Stammzellen über eine Vene an die Person zurückgegeben werden.
Einmal infundiert, wandern diese Stammzellen vom Blut in das Knochenmark, wo sie ein neues Immunsystem reproduzieren und aufbauen. Die Idee ist, dass dieses neue und verbesserte Immunsystem gesund ist und die Myelinscheide in Gehirn und Wirbelsäule nicht angreift Kabel.

Die Wissenschaft hinter der Stammzelltransplantation bei MS

In einer 2016 kanadischen Studie in Lanzette, Bei 12 erwachsenen Teilnehmern mit schubförmig-remittierender Multipler Sklerose und 12 Patienten mit sekundär-progressiver MS wurde eine Stammzelltransplantation durchgeführt. Diese Teilnehmer hatten eine aggressive Erkrankung und eine insgesamt sehr schlechte Prognose, was bedeutet, dass sie trotz MS-Behandlung mehrere frühe MS-Rückfälle mit anhaltender Behinderung hatten.
Die Ergebnisse dieser Studie waren jedoch vielversprechend. Von diesen 24 Teilnehmern hatten 17 (70 Prozent) drei Jahre nach der Transplantation keine MS-Krankheitsaktivität. Keine MS-Krankheitsaktivität bedeutete:

Keine neuen MS-Rückfälle
Keine neuen MS-Läsionen in der MRT
keine Hinweise auf ein Fortschreiten der Krankheit

Zusätzlich hatten 7,5 Jahre nach der Transplantation 40 Prozent der Teilnehmer eine Verbesserung ihrer MS-bezogenen Behinderung. In der Tat hatten einige der Teilnehmer bemerkenswerte Erholungen, darunter:

Auflösung von Nystagmus und Ataxie
zur Arbeit oder zur Schule zurückkehren
heiraten oder verloben
Kinder haben, die Eizellen / Spermien in Bank oder Spende verwenden

Abgesehen davon ist zu beachten, dass von den 24 Teilnehmern einer an einer Infektion gestorben ist, einer Komplikation im Zusammenhang mit der Stammzelltransplantation. Ein anderer Teilnehmer entwickelte ebenfalls schwere Leberprobleme und wurde über einen längeren Zeitraum ins Krankenhaus eingeliefert. Es gab auch eine Reihe von Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Transplantation, wie neutropenisches Fieber und Toxizitäten im Zusammenhang mit Chemotherapie.

Weitere Stammzelltransplantationsforschung bei MS

In einer Studie von 2015 in JAMA, 123 Teilnehmer mit schubförmig remittierender MS und 28 Teilnehmer mit sekundär progredienter MS erhielten eine Stammzelltransplantation. Die Teilnehmer wurden durchschnittlich 2,5 Jahre lang beobachtet. Anders als in der vorherigen Studie wurde das Immunsystem dieser Patienten unterdrückt, anstatt vor der Stammzellinfusion, einer nicht myeloablativen Stammzelltransplantation, ausgelöscht zu werden.
Die Ergebnisse deuteten sowohl auf eine Abnahme der Anzahl der Rückfälle als auch der Anzahl der Gadolinium-verstärkten MS-Läsionen bei allen MRTs nach Stammzelltransplantation hin. Die MRT des Gehirns wurde 6 Monate nach der Transplantation und danach jährlich durchgeführt.
Bei 50 Prozent der Teilnehmer nach 2 Jahren und 64 Prozent der Teilnehmer nach 4 Jahren gab es eine Verbesserung des EDSS-Werts um einen oder mehrere Punkte. Der EDSS-Score misst den Schweregrad der MS und den Fortschritt bis zur Behinderung. Diese Verbesserung wurde jedoch nur bei Patienten mit schubförmiger MS (nicht bei Patienten mit sekundär progredienter MS) und bei Patienten mit MS über einen Zeitraum von 10 Jahren oder weniger beobachtet.
Diese Studie hatte signifikant weniger besorgniserregende Nebenwirkungen - keine Todesfälle oder schwerwiegende Infektionen. Dies wird wahrscheinlich auf die Unterdrückung gegenüber dem Auslöschen des Immunsystems zurückgeführt, bevor die Stammzellen infundiert wurden.

Ein Wort von Verywell

Während dies spannende Forschung ist, sind Experten immer noch vorsichtig. Diese Studien sind klein und es fehlen Kontrollgruppen. Um den Nutzen und die Sicherheit der Stammzelltransplantation bei der Behandlung von MS wirklich zu verstehen, sind umfangreichere und längerfristigere Studien erforderlich. Auch die gesundheitlichen Risiken einer Stammzelltransplantation sind sehr real. Es ist daher eine aktuelle und dringende Herausforderung, Wege zu finden, um diese Risiken zu verringern.
Selbst wenn die Stammzelltransplantation für MS zugelassen ist, kann dies eine Therapie sein, die für diejenigen mit schwererer MS reserviert ist, die herkömmliche Therapien wie Interferone oder Copaxone nicht erfolgreich abgeschlossen haben , aber nur, dass sich die Risiken möglicherweise nicht lohnen.